Terapia gjenetike mund të përdoret së shpejti për të kuruar përgjithmonë sëmundjet e zakonshme të syve, jo vetëm ato të rralla, duke filluar me degjenerimin makular të lagësht që lidhet me moshën, forma më agresive dhe me veprim të shpejtë e degjenerimit makular që ka të bëjë me moshën.
Të dhënat fillestare mbi efikasitetin e terapisë gjenetike, ABBV-RGX-314 për deri në katër vjet janë pozitive: në të ardhmen e afërt, një injeksion i vetëm mund të jetë i mjaftueshëm për të kuruar sëmundjen, dhe miratimi për terapinë e re pritet në vitin 2027.
Kjo demonstrohet nga të dhënat më të azhurnuara me një ndjekje deri në katër vjet të paraqitura në kongresin ndërkombëtar FLORetina që po zhvillohet në Firence, të cilat konfirmojnë rezultatet e një studimi të kohëve të fundit të botuar në The Lancet, që vlerësoi përputhshmërinë biologjike dhe potencialin terapeutik të terapisë gjenike ABBV-RGX-314.
Rezultatet e provave të një terapie të dytë, 4D-150, ishin gjithashtu pozitive në dy vjet. Të dyja terapitë mund të zvogëlojnë potencialisht numrin e injeksioneve intravitreale të nevojshme për të trajtuar sëmundjen në vetëm një dhe do të jenë të disponueshme deri në vitin 2027.
“Rezultatet e paraqitura demonstruan efikasitetin dhe sigurinë e terapisë si nga pikëpamja anatomike ashtu edhe nga ajo funksionale, me stabilizim ose përmirësim të mprehtësisë vizuale. Për më tepër, shumë pacientë kërkuan pak ose aspak injeksione shtesë anti-VEGF gjatë viteve të ndjekjes, duke demonstruar aftësinë e RGX-314 për të ofruar një përgjigje të qëndrueshme pas një administrimi të vetëm”, thotë Stanislao Rizzo, president i FLORetina Icoor, drejtor i Departamentit të Oftalmologjisë në Policlinico A. Gemelli IRCCS dhe profesor i plotë i Oftalmologjisë në Universitetin Katolik të Romës.
